Sarepta Therapeutics, Inc. is a commercial-stage biopharmaceutical company that focuses on the discovery and development of RNA-based therapeutics targeting rare and infectious diseases. It concentrates on the development of exon-skipping drug candidates targeting Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic disorder affecting children. The company received accelerated approval for Exondys 51, Amondys 45 (casimersen) and Vyondys 53 (golodirsen). Exondys 51 is Sarepta's first PMO-based technology to be granted accelerated approval by the FDA. The company is conducting a confirmatory study on the clinical benefits of these drugs for gaining continued approval. The rest of its exon-skipping DMD pipeline includes a PPMO-based, exon 51 skipping candidate, SRP-5051. Sarepta is also developing gene therapies for treating DMD, Limb-girdle muscular dystrophy and central nervous system disorders including Mucopolysaccharidosis type IIIA and Pompe Disease.
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CEO
Douglas S. Ingram
Hauptsitz
215 FIRST STREET, SUITE 415 CAMBRIDGE, MA 02142, UNITED STATES
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1 Die Gesamtzahl der im Umlauf befindlichen Aktien stammt aus dem zuletzt eingereichten Quartals- oder Jahresbericht.
2 Die Marktkapitalisierung wird anhand der insgesamt im Umlauf befindlichen Aktien und des letzten Aktienkurses berechnet.
3 Das EBITDA wird nach einer Methode berechnet, die von derjenigen abweichen kann, die ein Unternehmen in seiner Berichterstattung verwendet.
4 Der Streubesitz ist ein Maß für die Anzahl der Aktien, die der Öffentlichkeit zum Handel zur Verfügung stehen. Er errechnet sich aus der Anzahl der ausgegebenen und ausstehenden Aktien abzüglich der Aktien mit Verfügungsbeschränkung, die möglicherweise nicht öffentlich gehandelt werden.